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11 Aprile 2020
18:10

Cos’è l’uso compassionevole di un farmaco

Quando non ci sono alternative terapeutiche e un paziente è affetto da una malattia grave, i medici possono assumersi la responsabilità dell'”uso compassionevole” di farmaci sperimentali al di fuori degli studi clinici. La procedura viene richiesta sempre più spesso per i pazienti colpiti dalla COVID-19, l’infezione scatenata dal coronavirus SARS-CoV-2. Ecco cosa c’è da sapere.
A cura di Andrea Centini
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Nel momento in cui stiamo scrivendo, sulla base della mappa interattiva messa a punto dall'Università Johns Hopokins, in tutto il mondo il nuovo coronavirus SARS-CoV-2 ha contagiato oltre un milione e settecentomila persone e ne ha uccise più di centomila, mettendo in ginocchio i sistemi sanitari più avanzati ed efficienti dei Paesi Occidentali. La ragione risiede nel fatto che tutta la popolazione è suscettibile al virus, dunque un vero e proprio fiume in piena di pazienti ha travolto gli ospedali, inoltre non esistono né una cura né un vaccino, per il quale laboratori di tutto il mondo – compresi quelli italiani – hanno ingaggiato una vera e propria lotta contro il tempo (ci vorranno almeno 12-18 mesi, in base alle stime dell'OMS). Alla luce di questa situazione di emergenza globale, sempre più spesso si sente fare riferimento all'“uso compassionevole” di determinati farmaci e/o terapie per il trattamento dei pazienti affetti dalla COVID-19, l'infezione scatenata dal patogeno emerso in Cina alla fine dello scorso anno. Ma cos'è esattamente questo uso compassionevole?

Cos'è l'uso compassionevole

Come sottolineato dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA – European Medicines Agency), “nessun medicinale ha ancora dimostrato l'efficacia nel trattamento della COVID-19”; tradotto in parole più semplici e dirette significa che non esiste una cura. Le terapie sono infatti volte al supporto del paziente e alla riduzione dei sintomi che manifesta. L'assenza di una cura è ovviamente un problema molto serio per una patologia potenzialmente fatale e che per circa il 10 percento dei soggetti colpiti richiede il ricovero in terapia intensiva, soprattutto per contrastare l'insufficienza respiratoria. Proprio in virtù questa situazione entra in gioco l'uso compassionevole dei farmaci, che, come sottolineato dall'Osservatorio delle Malattie Rare, fa riferimento all'uso terapeutico di farmaci sperimentali al di fuori degli studi clinici. L'EMA lo definisce “un'opzione di trattamento che consente l'uso di un medicinale non autorizzato in fase di sviluppo”. L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) entra più nel dettaglio, specificando che l'uso compassionevole di un determinato farmaco, regolamentato sulla base del D.M. del 7 settembre 2017, può essere applicato a “pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche”. Questa indicazione è perfettamente compatibile con l'emergenza coronavirus, dato che, come indicato, non esiste una cura per sconfiggerlo.

Non avendo terapie specifiche per contrastare la COVID-19, i medici per provare a salvare la vita ai pazienti possono tentare l'uso compassionevole di farmaci al di fuori degli studi clinici (per accedere ai quali ci sono rigidissimi criteri di selezione). Si può citare l'esempio del farmaco sperimentale remdesivir sviluppato dalla casa farmaceutica Gilead Sciences: in origine era stato creato per contrastare il virus Ebola e le infezioni del virus di Marburg, ma poiché test di laboratorio hanno dimostrato l'efficacia anche contro la SARS (Severe acute respiratory syndrome e la MERS (Middle East Respiratory Syndrome), provocate da coronavirus molto simili al SARS-CoV-2, i medici hanno deciso di provarlo – a volte con successo – anche nei pazienti affetti da COVID-19. L'uso compassionevole può essere anche anche off-label, ovvero “fuori etichetta”, quando coinvolge medicinali in origine progettati per trattare altre patologie.

L'uso compassionevole non è legato alla sola volontà del medico, ma è rigidamente regolamentato. I farmaci devono infatti soddisfare determinati requisiti (dalla certificazione di produzione ai dati degli studi clinici), inoltre in Italia e in altri Paesi (come Spagna e Stati Uniti) l'accesso agli stessi è sottoposto al parere di un Comitato Etico, che deve dare la sua approvazione. Poiché le circostanze legate coronavirus sono del tutto eccezionali, col decreto del legge 17 marzo 2020 n 18, e in particolar modo con l'articolo 17 dedicato alle “Disposizioni urgenti materia di sperimentazione dei medicinali e dispositivi medici per l'emergenza epidemiologica da COVID-19”, sono state fatte alcune precisazioni in merito all'uso compassionevole.

Come specificato dall'AIFA, per quanto concerne il Programma di uso terapeutico, cioè un “protocollo clinico predefinito e identico per tutti i pazienti” presentato dalle case farmaceutiche, il parere del Comitato Etico unico nazionale (Comitato Etico unico Spallanzani) viene “formulato in maniera unica con procedura d’urgenza ed è immediatamente applicabile per tutti i centri e tutti i pazienti trattati”. L'uso compassionevole che riguarda singoli pazienti e singole strutture ospedaliere deve invece fare riferimento al parere dei comitati etici locali. La richiesta dei medicinali per uso compassionevole prevede l'assunzione di responsabilità da parte del medico.

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