I trapianti di cellule staminali neurali umane (hNSC) sono sicuri per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) o malattia di Lou Gehrig, una grave patologia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni. Lo ha determinato un team di ricerca italiano grazie a uno studio di Fase 1 guidato dalla professoressa Letizia Mazzini dell'Università del Piemonte Orientale e dal dottor Angelo Vescovi, direttore scientifico presso l'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo e dell'Associazione Revert Onlus.

La ricerca. Tra il 2012 e il 2015 gli scienziati hanno sottoposto 18 pazienti con diagnosi definitiva di SLA a microiniezioni di cellule hNSC nella materia grigia dei tratti lombare e cervicale del midollo spinale. Alcuni hanno ricevuto tre trapianti del farmaco cellulare, altri sono stati sottoposti a sei interventi. Fino a 60 mesi dopo l'avvio della sperimentazione non solo i pazienti non hanno manifestato una progressione della malattia a causa del trattamento, ma in nessuno sono stati rilevati gravi eventi avversi. Si tratta dunque di una procedura ben tollerata che spalanca le porte a studi clinici di Fase 2 più approfonditi e con un maggior numero di pazienti, per verificare l'efficacia della terapia. Va sottolineato che a causa della progressione naturale della patologia 11 dei pazienti sono successivamente deceduti, mentre due sono stati sottoposti a tracheotomia. La SLA, per la quale ancora non esiste una cura, è una malattia che determina la progressiva perdita di sensibilità muscolare, e porta alla paralisi e alla perdita della parola e della respirazione autonoma, fino alla morte.

Speranze. Tra gli aspetti positivi della ricerca vi è anche il fatto che gli scienziati possono ottenere un numero illimitato di cellule staminali neuronali a partire da un solo caso di morte naturale in utero; le preziose cellule vengono infatti prelevate da feti deceduti per cause naturali e trattate in laboratorio per la successiva infusione. Recentemente sono state testate con buoni risultati anche su pazienti con Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva (SMSP). Come indicato, è stata spianata la strada a studi clinici di Fase 2 che dovranno coinvolgere un numero maggiore di pazienti per determinare l'efficacia dei trattamenti e verificare il tasso di sopravvivenza delle cellule trapiantate. Gli scienziati dovranno anche stabilire un protocollo per selezionare i pazienti più adatti alla procedura sperimentale. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica specializzata Stem Cells Translational Medicine.