Un rivoluzionario trattamento che inietta un farmaco direttamente nel cervello dei pazienti migliora sensibilmente i sintomi del morbo di Parkinson. Ma non solo. La procedura sperimentale, che somministra un'infusione una volta al mese, potrebbe infatti rallentare, arrestare o addirittura invertire la diffusa patologia neurodegenerativa, che soltanto in Italia colpisce 250mila persone. A mettere a punto il super trattamento è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati della Scuola di Medicina dell'Università di Brisol, Regno Unito, che hanno collaborato con i colleghi di vari istituti dell'Università di Cardiff e dell'Università della Columbia Britannica (Canada).

Come funziona. Il trattamento si basa su un peculiare sistema di erogazione che viene montato sul cranio del paziente (dietro un orecchio) tramite intervento neurochirurgico. Una volta installato il dispositivo può iniettare il farmaco direttamente nel cervello con una precisione millimetrica, grazie a una porta transcutanea. Il farmaco alla base della procedura è il fattore neurotrofico derivato dalla glia (GDNF), una proteina che già in passato aveva dimostrato di migliorare la sopravvivenza delle cellule che producono dopamina e le funzioni motorie nei pazienti parkinsoniani. Nessun trattamento noto ha la capacità di invertire i processi biologici che portano alla morte le cellule dopaminergiche, ma il nuovo sistema sarebbe in grado di rigenerarle proprio perché agisce direttamente sul cervello e con grandissima precisione.

L'esperimento. Gli scienziati coordinati dal professor Alan L. Whone hanno coinvolto nella sperimentazione un primo gruppo di sei pazienti per valutare la sicurezza del dispositivo, e successivamente, dopo aver dimostrato la buona tollerabilità, hanno coinvolto un secondo gruppo di 35 per testare gli effetti del GDNF, confrontandoli con quelli di un placebo. Dopo nove mesi di infusioni, i pazienti trattati con GDNF hanno mostrato un miglioramento del 100 percento in un'area chiave del cervello legata al morbo di Parkinson, contro nessuna variazione in quelli trattati con placebo. Whone e collegi suggeriscono che GDNF stesse “risvegliando e ripristinando” le cellule cerebrali danneggiate. Nei successivi nove mesi anche i pazienti trattati col placebo hanno ricevuto le infusioni del GDNF, e al termine di altri nove mesi tutti i partecipanti allo studio hanno mostrato un miglioramento dei sintomi da moderato a grande.

Risultati. “L'entità spaziale e relativa del miglioramento rilevato nelle scansioni cerebrali è al di là di quanto osservato nei precedeni studi sui trattamenti col fattore di crescita per il Parkinson”, ha dichiarato con orgoglio il professor Whone. “Sono tra le prove più convincenti che possiamo avere un mezzo in grado di risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali dopaminergiche che vengono gradualmente distrutte nel Parkinson. È una svolta significativa nella nostra capacità di trattare condizioni neurologiche come il Parkinson, perché la maggior parte dei farmaci che potrebbe funzionare non può attraversare il flusso sanguigno nel cervello a causa della barriera protettiva naturale”. Per confermare i risultati della ricerca, nei prossimi studi dovranno essere coinvolti più pazienti e valutare gli effetti del farmaco sul lungo periodo. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica specializzata Journal of Parkinson's Disease.