Leucemia, entro 5-10 anni super farmaco efficace contro letale forma che colpisce i bimbi
Dopo oltre venti anni di ricerca sono state trovate due distinte terapie in grado di rallentare una devastante forma di leucemia pediatrica nei topi; grazie a questo storico traguardo gli scienziati indicano che combinandone i risultati sarà possibile ottenere entro 5-10 anni un super farmaco efficace nell'essere umano. Poiché la sopravvivenza di chi viene colpito da questa aggressiva forma di tumore del sangue – legata al gene MLL – è ridotta al 30 percento, si tratta di un progetto di ricerca estremamente virtuoso, che può donare speranza a tantissime persone che soffrono.
A scoprire le due rivoluzionarie terapie un team di ricerca composto da studiosi di vari istituti della Scuola di Medicina Feinberg presso l'Università Northwestern di Chicago; tra essi l'autorevole Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center, la Divisione di Ematologia e il Dipartimento di biochimica e genetica molecolare. Gli scienziati, guidati dal professor Zibo Zhao, docente presso il Dipartimento di Farmacologia dell'ateneo statunitense, nella loro ultima indagine hanno scoperto che stabilizzando la proteina prodotta dal gene MLL (acronimo di Mixed Lineage Leukemia) si può rallentare la progressione della malattia. Il complicato processo è legato alla fosforilazione della caseina chinasi II (CKII) MLL1, cioè l'aggiunta di un gruppo fosfato a uno specifico enzima, che stabilizza la proteina prodotta dal gene malfunzionante.
I pazienti colpiti dalla devastante forma di leucemia hanno un ridotto numero di globuli rossi e globuli bianchi in concentrazioni elevatissime, fino a 80 volte il numero di una persona in salute. È proprio l'invasione di queste cellule immunitarie nei tessuti e negli organi a provocare il più delle volte il decesso dei piccoli malati. “Questo è un tumore mostruoso con cui abbiamo a che fare da molti anni nei bambini”, ha dichiarato il professor Ali Shilatifard, direttore del Simpson Querrey Center for Epigenetics presso l'ateneo di Chicago.
In precedenza Shilatifard e colleghi avevano identificato alcuni composti potenzialmente in grado di rallentare la crescita del cancro interrompendo un processo di trascrizione conosciuto col nome di “Super Elongation Complex” (SEC). Unendo questi risultati con quelli di ricerche più recenti – condotte su topi colpiti da leucemia mieloide acuta e la lucemia linfatica acuta -, è emerso che non solo è possibile rallentare il tumore del sangue, ma anche contrastare altre forme di cancro, come quello al seno o alla prostata. “Questo apre un nuovo approccio terapeutico non solo per la leucemia, che è così importante per i molti bambini cui viene diagnosticato questo terribile cancro, ma anche per altri tipi di cancro che colpiscono le persone”, ha dichiarato il dottor Zhao. Gli scienziati sperano di riuscire a sperimentare il super farmaco sull'uomo entro 3-5 anni e aver pronta la terapia entro dieci. “Se saremo in grado di portare il tasso di sopravvivenza fino all'85%, si tratterà di un risultato importante”, ha concluso Shilatifard. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica specializzata Genes & Development.
