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Un team di ricerca internazionale coordinato da studiosi italiani e americani ha scoperto che una molecola già nota alla scienza, la timosina alfa1, può rappresentare la chiave di volta per il trattamento della temuta fibrosi cistica, una malattia genetica mortale tecnicamente rara – pur essendo la più diffusa di questo tipo nella popolazione caucasica – e per la quale l'aspettativa di vita media si attesta attorno ai quaranta anni.

Per capire come agisce la molecola e perché è così importante questa ricerca è doveroso fare una breve premessa sulla fibrosi cistica. Benché attualmente non esista una vera e propria cura, i trattamenti terapeutici sviluppati negli ultimi anni hanno migliorato considerevolmente qualità e durata della vita dei pazienti; basti pensare che 70 anni fa un bimbo affetto da fibrosi cistica non superava il primo anno di vita. Il risultato è stato ottenuto grazie a un congruo mix di farmaci all'avanguardia, necessari per contrastare i numerosi effetti negativi innescati dalla malattia. Essa è infatti legata a una mutazione di un gene che altera l'efficacia di una proteina deputata alla funzionalità dei canali del cloro: in parole semplici, viene ostacolato il corretto passaggio di fluidi nei dotti cellulari, e ciò innesca infezioni gravi e continue a livello polmonare, ostruzione intestinale, infertilità e altri sintomi.

La timosina alfa1, variante sintetica di una molecola prodotta naturalmente nel timo e scoperta all'inizio degli anni '70, non solo è in grado di correggere le alterazioni presenti nei tessuti aggrediti dalla malattia, riducendo l'infiammazione e riattivando la proteina degradata, ma è in grado di veicolare i benefici senza l'ausilio di altri farmaci. Essa aveva già avuto riscontri positivi nel trattamento di infezioni virali e patologie da immunodeficienza come l'HIV. Il team guidato da ricercatori dell'Università di Perugia, del San Raffaele di Roma e dell'Università di Chicago hanno dimostrato l'efficacia della timosina alfa1 sia su cellule umane prelevate da pazienti malati sia sui topi. “Grazie a questo studio, possiamo considerare la timosina alfa1 come un potenziale singolo agente efficace nella terapia della fibrosi cistica”, ha sottolineato il coautore dello studio Allan Goldstein. Gli ha fatto eco Enrico Garaci: “Sono dati solidi ed importanti che indicano l’importanza di avviare al più presto gli studi clinici”. I dettagli di questa importantissima scoperta sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Nature Medicine.

[Foto di Herney]