Il diabete di tipo 1 è stato curato nei topi grazie a un'infusione di cellule staminali geneticamente modificate, che hanno normalizzato i livelli di zuccheri nel loro sangue. Lo straordinario risultato, che apre le porte a una possibile cura per il diabete umano, è stato raggiunto da un team di studiosi internazionale guidato dal Centro di ricerca pediatrica ‘Romeo ed Enrica Invernizzi' dell'Università Statale di Milano, in collaborazione col Boston Children's Hospital e l'autorevole Scuola di Medicina dell'Università di Harvard.

La remissione completa dalla patologia e dunque la guarigione dei topi, affetti dalla variante murina del diabete, è stata ottenuta ripristinando la funzionalità della proteina PD-L1, il cui deficit è legato all'aggressione del sistema immunitario verso le cellule beta pancreatiche che producono insulina. Il diabete di tipo 1 è infatti una malattia autoimmune, tipicamente giovanile, nella quale la distruzione delle cellule del pancreas è responsabile della carenza di insulina, e di conseguenza del mancato controllo degli zuccheri nel sangue.

Poiché si è scoperto che nei pazienti (e nei topi) diabetici sussiste un'anomalia nei geni che regolano la produzione della proteina PD-L1, i ricercatori italiani e i colleghi americani guidati dal professor Paolo Farina hanno sviluppato una terapia genica innovativa, basata su cellule staminali ematopoietiche (quelle che danno origine alle cellule del sangue) ingegnerizzate e modificate, in grado di ‘correggere' il difetto e ripristinare la normale produzione di PD-L1. Hanno agito estraendo le staminali per trattarle con un virus-vettore capace di correggere l'anomalia genetica, e successivamente le hanno immesse nuovamente nei topi.

Dopo aver raggiunto il fegato, le cellule ingegnerizzate hanno iniziato a svolgere il proprio lavoro e “normalizzato i livelli di glicemia” nel sangue dei topi, come indicato dal professor Farina. La tecnica è stata testata anche su cellule umane in vitro, mostrando risultati promettenti. Gli scienziati sono ora in attesa delle autorizzazioni necessarie per la sperimentazione clinica, cioè dei primi test diretti sull'uomo, che dovrebbero essere eseguiti entro 2-4 anni. Sebbene vi sia grande ottimismo, il team di Farina suggerisce cautela. Il diabete di tipo 1, del resto, solo in Italia colpisce circa 80mila pazienti, e la sua sconfitta definitiva rappresenterebbe una conquista storica per la medicina. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica specializzata Science Translational Medicine.

[Credit: Darkostojanovic]