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Diabete, cellule mature che producono insulina create per la prima volta: traguardo storico

Per la prima volta nella storia della ricerca sono state create in laboratorio cellule beta del pancreas mature, in grado di produrre la corretta quantità di insulina in risposta alle variazioni di glucosio nel sangue. Le cellule così ottenute potrebbero essere trapiantate nei pazienti evitando le iniezioni di insulina o l’assunzione di farmaci immunosoppressori nei trapiantati. La strada per una cura è comunque ancora lunga.
A cura di Andrea Centini
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Credit: Hebrok Lab / UCSF.
Credit: Hebrok Lab / UCSF.

Per la prima volta sono state create in laboratorio cellule beta del pancreas funzionanti a partire da staminali umane. Queste "super cellule" sono in grado di rispondere correttamente alle variazioni di glucosio nel sangue e dunque di produrre la giusta dose di insulina in base alle necessità. Si tratta di uno storico traguardo scientifico che potrebbe portare a una cura definitiva per il diabete di tipo 1, malattia autoimmune nella quale le cellule delle isole pancreatiche vengono attaccate e distrutte dal sistema immunitario. Per sopravvivere, i pazienti colpiti dalla patologia debbono costantemente fare iniezioni di insulina al fine di bilanciare il deficit dell'ormone, ma ciò non li esenta da gravi rischi di malattie renali, ictus e infarto. I pochissimi fortunati che possono accedere a un trapianto di pancreas vanno invece incontro a un elevato rischio di rigetto, inoltre debbono assumere farmaci immunosoppressori per tutta la vita. Ecco perché il trapianto di cellule produttrici di insulina a partire da staminali potrebbe rivoluzionare la cura del diabete di tipo 1.

Enigma risolto. A creare queste cellule beta è stato un team di ricerca americano guidato da studiosi del Diabetes Center presso l'Università della California di San Francisco, che hanno collaborato a stretto contatto con i colleghi del Dipartimento di Chirurgia – Divisione Trapianti dell'Università della Virginia. Gli scienziati, coordinati dal professor Matthias Hebrok, lavoravano da anni sulla progettazione di cellule beta pancreatiche mature e funzionanti, tuttavia nei precedenti test non erano mai riusciti a farle sviluppare correttamente. Le staminali, infatti, rimanevano a uno stadio immaturo che non produceva insulina nelle concentrazioni adeguate. Il punto di svolta è arrivato quando hanno intuito che poteva essere la disposizione spaziale delle cellule a promuoverne il corretto sviluppo. Le cellule beta pancreatiche, infatti, si organizzano in "isolotti" chiamati isole di Langherans; Hebrok e colleghi non hanno fatto altro che replicare questa disposizione su una piastra di vetro, e “magicamente” le cellule hanno iniziato a maturare in modo naturale e a produrre la corretta quantità di insulina, influenzando anche le cellule al di fuori degli isolotti.

Una strada lunga. Una volta create queste cellule funzionanti, gli scienziati le hanno trapiantate all'interno di topi, dove dopo alcuni giorni hanno dimostrato di rispondere efficacemente ai livelli di glucosio presenti nel sangue. Un simile comportamento, naturalmente, dovrà essere replicato e ottenuto nell'organismo umano, inoltre va tenuto presente che la reazione immunitaria scatenata dal diabete di tipo 1 attaccherebbe anche queste cellule, vanificando il potenziale trapianto. Per questo gli scienziati pensano all'utilizzo di una tecnica di editing genetico (alla stregua della CRISPR-Cas9) in grado di risolvere il problema alla "fonte" ed evitare l'assunzione dei farmaci immunosoppressori dopo il trapianto. In alternativa, potrebbero essere sviluppati nuovi farmaci in grado di proteggere e ripristinare la funzione delle poche isole di Langherans superstiti alla malattia, supportandole col trapianto di nuove cellule create in laboratorio. Il traguardo appena raggiunto permetterà di spostarsi sulla fase successiva di questo importantissimo settore della ricerca. I dettagli dello studio sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Nature Cell Biology.

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