Cancro, via libera in Europa alla rivoluzionaria terapia cellulare CAR-T: come funziona
L'Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha autorizzato la commercializzazione dell'innovativa terapia cellulare CAR-T per combattere due gravi forme di cancro, la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl). Si tratta di una vera e propria rivoluzione in Europa nella lotta contro queste aggressive forme tumorali, note per la resistenza ai trattamenti tradizionali. Alla base dell'immunoterapia, già approvata da tempo dalla Food and Drug Administration (FDA) americana, vi è il Tisagenlecleucel, il trattamento progettato e venduto dalla Novartis col nome commerciale di Kymriah. È stato sviluppato in collaborazione con gli scienziati dell'Università della Pennsylvania.
Ma come funziona questa terapia? La CAR-T, acronimo di Chimeric antigen receptor T cell, si basa sulle cellule T (linfociti T) dei pazienti, che vengono prelevate, ingegnerizzate e trasformate in vere e proprie armi contro le cellule cancerose. Una volta iniettate nuovamente nei pazienti, infatti, esse riconoscono e attaccano con precisione chirurgica il bersaglio da eliminare. In parole semplici, i linfociti T vengono convertiti in un ‘farmaco' attraverso un vettore virale (inattivato) che, trasportando specifici frammenti di DNA, consente loro di esprimere una proteina (CAR) in grado di colpire le cellule malate. Uno degli aspetti più interessanti della tecnica CAR-T risiede nel fatto che essa è per sempre, poiché le cellule T programmate per eliminare il cancro sono in grado di farlo per tutta la vita.
Come indicato, l'Agenzia Europea per i Medicinali ha approvato la terapia per due specifiche forme di cancro. La prima è la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria; il trattamento è pensato per pazienti giovani – con età inferiore ai 25 anni – colpiti da recidiva anche dopo il trapianto di midollo osseo. La seconda è il linfoma diffuso a grandi cellule B nei pazienti adulti, una patologia che spesso non risponde alle terapie tradizionali.
La rivoluzionaria terapia CAR-T ha dato già risultati straordinari su bambini curati in via sperimentale al Great Ormond Street Hospital di Londra, come con la piccola Layla. Gli esponenti della commissione scientifica dell'EMA hanno espresso parere positivo sulla commercializzazione della terapia dopo aver analizzato i risultati degli studi clinici (chiamati Juliet ed Eliana) condotti in otto Paesi europei. La CAR-T è considerata sufficientemente sicura, benché possano essere registrati effetti collaterali come infezioni, problemi respiratori e danni agli organi. In Italia ora la ‘palla' passa in mano all'AIFA, l'Agenzia italiana del farmaco, che dovrà occuparsi dei dettagli burocratici relativi ai costi (noti per essere elevati) e dei centri specializzati dove potrà essere somministrata la CAR-T.
