Cancro al fegato, nuove speranze contro il carcinoma fibrolamellare che colpisce i bambini

Credit: Mitchell H Omar

Una rara forma di cancro al fegato chiamata carcinoma fibrolamellare (FLC) che colpisce bambini, adolescenti e giovani adulti è promossa da una proteina chimerica, un enzima geneticamente alterato e fuso. In test su cellule in vitro gli scienziati hanno sperimentato con successo un cocktail di farmaci, che è stato in grado di rallentare la proliferazione delle cellule malate caratterizzate dalla mutazione. Anche se preliminare e tutto da dimostrare in fase clinica, si tratta di un risultato notevole; il carcinoma fibrolamellare è infatti un tipo di cancro estremamente aggressivo, che tende a colpire altri organi attraverso le metastasi e non risponde correttamente alla chemioterapia e alla radioterapia. Spesso è resistente ai trattamenti.

La ricerca. A scoprire il nuovo, potenziale percorso terapeutico contro questo cancro del fegato è stato un team di ricerca statunitense composto da scienziati del Medical Center dell'Università di Washington e dell'Ospedale Pediatrico di Seattle. I ricercatori, coordinati dai dottori Rigney E. Turnham e F. Donelson Smith del Dipartimento di Farmacologia dell'ateneo americano, hanno basato la propria indagine sui risultati di precedenti indagini, che avevano dimostrato come le cellule del carcinoma fibrolamellare riescono a produrre una proteina geneticamente alterata. Si tratta di un enzima chiamato “DNAJ-PKAc”, caratterizzato dalla fusione tra una chaperonina e la subunità Cα della protein-chinasi A. La presenza di questo enzima chimerico ha l'insolita capacità di reclutare particolari proteine da shock termico, che a loro volta catalizzano l'aggressività del cancro determinata da una produzione cellulare accelerata e incontrollata.

Speranze. Poiché ottenere cellule di questo raro cancro sul quale condurre studi è molto complicato, gli scienziati coordinati da Turnham e Donelson Smith hanno modificato geneticamente le cellule epatiche di alcuni topi, affinché esprimessero l'enzima chimerico come quello delle cellule umane colpite dalla malattia. Testando una serie di farmaci anticancro già a approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) americana, l'ente che regolamenta farmaci, alimenti e terapie sperimentali, gli autori della ricerca hanno trovato un mix efficace contro la proliferazione delle cellule malate che contengono la mutazione. I risultati dello studio preliminare, pubblicati sulla rivista scientifica eLife, dovranno comunque essere confermati con indagini molto più approfondite e soprattutto in ambito clinico.