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28 Settembre 2018
13:56

Autismo, socievoli grazie a un nuovo rivoluzionario farmaco: speranze per i pazienti

Un team di ricerca francese guidato da scienziati dell’Università di Strasburgo ha creato un composto sperimentale – il LIT-001 – in grado di favorire le interazioni sociali in topi affetti da autismo. Offre gli stessi benefici dell’ossitocina, l’ormone dell’amore, ma in una forma in grado di essere metabolizzata dall’organismo.
A cura di Andrea Centini
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Un composto sperimentale chiamato LIT-001 è in grado di migliorare il comportamento sociale nei topi affetti dalla forma murina dell'autismo. Sulla base di questi risultati potrebbero essere sviluppati farmaci rivoluzionari in grado di catalizzare le interazioni sociali anche nell'essere umano, mitigando – o magari eliminando del tutto – una delle componenti chiave che assieme ai comportamenti ripetitivi e alla difficoltà di comunicazione caratterizza i Disturbi dello spettro autistico: l'isolamento.

Il composto è stato messo a punto da un team di ricerca francese guidato da studiosi della Facoltà di Farmacia presso l'Università di Strasburgo, che hanno collaborato con i colleghi dell'Università François Rabelais de Tours, dell'Istituto di Genomica Funzionale presso l'Università di Montpellier e del LabEx MEDALIS. Gli scienziati hanno sviluppato il farmaco sperimentale partendo dai risultati di precedenti indagini, nelle quali è stato dimostrato che l'ossitocina – il cosiddetto “ormone dell'amore” – agendo come un neurotrasmettitore nel cervello riesce a favorire le interazioni sociali in parte dei bambini autistici. Purtroppo l'ossitocina presenta una formula chimica peculiare e non può essere somministrata né per via orale né per via endovenosa, dato che viene metabolizzata rapidamente dall'organismo e non riesce a raggiungere il cervello in tempo, a causa della barriera emato-encefalica (BEE).

Per questa ragione Thierry Durroux, Bernard Mouillac, Jérôme AJ Becker e i colleghi si sono rivolti a composti che si legano al recettore (OT-R) dell'ossitocina, trovando caratteristiche interessanti in alcuni che reagiscono anche con i recettori della vasopressina (un ormone diuretico). A partire da essi hanno creato diverse strutture sulla base del componente comune – benzoil benzazepina – fino a ottenere un composto (il LIT-001) con gli stessi principi dell'ossitocina ma privo dei suoi “difetti” che la rendono inutilizzabile come farmaco. Dopo aver somministrato il LIT-001 a topi geneticamente modificati per esprimere una forma di autismo analoga a quella umana, gli scienziati francesi hanno osservato che i roditori trattati trascorrevano molto più tempo con i compagni, miglioravano le proprie interazioni sociali.

La speranza degli studiosi è naturalmente la creazione di un farmaco efficace anche nell'essere umano, ma prima di procedere alla fase clinica – i test sull'uomo – saranno necessari anni di indagini sulla sicurezza del composto. I dettagli del promettente studio, finanziato anche dal governo di Parigi, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Journal of Medicinal Chemistry della American Chemical Society.

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