In occasione del 22° Congresso della European Hematology Association (EHA), attualmente in corso di svolgimento a Madrid, in Spagna, è stato annunciato che la cura ‘highlander' a base di epoetina alfa originator, un farmaco prodotto da Janssen da ben 30 anni, cambierà per sempre la vita dei malati di anemia scaturita dalle sindromi mielodisplastiche. Per la maggior parte di essi, infatti, basterà una semplice iniezione sottocute a settimana – anche fatta da soli e a casa propria – per sostituire gli effetti delle trasfusioni, impegnative anche per i tempi e i controlli. Fino ad oggi esse rappresentavano l'unico metodo efficace per trattare questa famiglia di patologie, legate a disfunzioni del midollo osseo.

In Italia si stima che vi siano 3mila nuove diagnosi all'anno di sindromi mielodisplastiche, che colpiscono principalmente adulti e anziani con un'età media di 65 anni. “In questi pazienti – ha sottolineato il professor Agostino Cortelezzi, docente di ematologia presso l'Università degli Studi di Milano – il midollo osseo è come un albero ricco di frutti, i progenitori delle cellule del sangue, che però non arrivano a maturazione impoverendo il sangue soprattutto di globuli rossi”. Ciò provoca una forte anemia che compromette la normale funzionalità di organi come cuore e cervello, impattando negativamente anche sulle prestazioni fisiche basilari, come il semplice camminare.

I malati di sindromi mielodisplastiche, come specificato, sono costretti a continue trasfusioni per mantenere alti i livelli di emoglobina, ma sono problematiche sia per il ‘saliscendi' continuo dei valori che per i picchi di ferro, da contrastare con terapie tutto fuorché prive di effetti collaterali. Per questa ragione la nuova cura, approvata recentemente dall'Agenzia Sanitaria Francese e in procinto di essere resa disponibile in Italia, rappresenta una vera e propria svolta per la qualità della vita dei pazienti. Lo studio che ha permesso l'approvazione del farmaco nella cura di queste specifica anemia, ma già utilizzato anni in terapie oncologiche e nei pazienti con insufficienza renale, è stato l'Epoane 3021 coordinato da ricercatori italiani, nel quale è emersa la grande efficacia rispetto alle trasfusioni.

Uno degli aspetti che desta attenzione per i ricercatori, sebbene la molecola sia ritenuta sicura, risiede nel fatto che le concentrazioni di farmaco necessarie per la terapia ‘Highlander' sono decisamente più elevate di quelle per trattare l'insufficienza renale, una vera e propria ‘terapia-shock' per indurre una produzione sufficiente di globuli rossi, come ha sottolineato il professor Cortellezzi.

[Foto di Sabinurce]