Al via storica sperimentazione sull’uomo di un vaccino nasale contro l’Alzheimer: come funziona

Annunciata la sperimentazione clinica di un vaccino somministrato tramite spray nasale contro il morbo di Alzheimer, la più diffusa forma di demenza al mondo. L'avvio del trial clinico è una pietra miliare nella ricerca scientifica, che potrebbe rivoluzionare il trattamento di questa gravissima patologia. L'Alzheimer è infatti tra le principali fonti di sofferenza al mondo, a causa di un impatto sanitario, sociale ed economico devastante, che si riflette anche sui famigliari dei pazienti. Si stima che vi siano attualmente 55 milioni di persone colpite da questa forma di demenza, con un nuovo caso ogni 3 secondi. Solo in Italia si contano 1,2 milioni di pazienti, che saliranno a 1,6 milioni nel giro di un decennio, a causa del progressivo invecchiamento della popolazione. Entro il 2050 i casi nel mondo potrebbero addirittura triplicare e arrivare a 115 milioni, in base all'analisi dei dati epidemiologici. Per tutte queste ragioni un vaccino efficace contro l'Alzheimer potrebbe rappresentare una svolta epocale per la salute pubblica.

A mettere a punto il vaccino nasale contro l'Alzheimer sono stati gli scienziati dell'Ann Romney Center for Neurologic Diseases presso il Brigham and Women's Hospital di Boston, Massachusetts, uno dei più grandi e prestigiosi ospedali universitari – è associato all'ateneo di Harvard – degli Stati Uniti. Il vaccino, come specificato nel comunicato stampa del nosocomio, è il risultato di 20 anni di ricerca sperimentale guidata dal professor Howard L. Weiner, condirettore dell'istituto e docente di Neurologia presso la Scuola di Medicina dell'Università di Harvard. “Il lancio della prima sperimentazione umana di un vaccino nasale per l'Alzheimer è una pietra miliare notevole”, ha dichiarato il professor Weiner. “Negli ultimi due decenni abbiamo accumulato prove precliniche che suggeriscono il potenziale di questo vaccino nasale contro l'AD (il morbo di Alzheimer NDR). Se gli studi clinici sull'uomo dimostreranno che il vaccino è sicuro ed efficace, questo potrebbe rappresentare un trattamento non tossico per le persone con Alzheimer e potrebbe anche essere somministrato precocemente per aiutare a prevenire l'Alzheimer nelle persone a rischio”, ha aggiunto lo scienziato. In altri termini, il vaccino nasale non solo potrebbe essere utilizzato in ambito profilattico, ovvero come strumento di prevenzione della malattia, ma anche per trattare i pazienti che già ne sono affetti.

La sperimentazione predisposta dal Brigham and Women's Hospital è un trial clinico di Fase 1, che coinvolgerà un ristretto numero di pazienti e sarà volto a determinare la tollerabilità, la reattogenicità, il dosaggio e in parte anche l'efficacia contro l'Alzheimer, sebbene quest'ultimo sia l'obiettivo degli studi di Fase 2 e 3 con una popolazione più ampia. Gli scienziati valuteranno la risposta immunitaria, analizzando gli effetti sui globuli bianchi, marker cellulari, profili genici e altro ancora. Nello studio saranno arruolati 16 partecipanti, tutti pazienti dell'Ann Romney Center con un'età compresa tra i 60 e gli 85 anni; com'è noto l'Alzheimer è una malattia tipica della terza età, ma può insorgere anche precocemente. Tutti dovranno avere la malattia sintomatica allo stadio iniziale, ma presentare un buono stato di salute generale (altre malattie potrebbero interferire coi risultati della ricerca). I partecipanti dovranno avere anche una scansione positiva PET per le placche di beta-amiloide, le proteine “appiccicose” che si accumulano nel tessuto cerebrale dei pazienti con questa forma di demenza. Tutti riceveranno due dosi del vaccino nasale a una settimana di distanza l'una dall'altra.

Ma come funziona esattamente questo spray? Come specificato dagli scienziati, il vaccino è progettato proprio per rimuovere le suddette placche di beta amiloide dal cervello. Si basa su un modulatore intranasale chiamato Protollin che stimola il sistema immunitario. “È composto da proteine derivate da batteri ed è stato utilizzato con sicurezza nell'uomo come adiuvante per altri vaccini. Il Protollin è progettato per attivare i globuli bianchi presenti nei linfonodi sui lati e sul retro del collo, al fine di farli migrare nel cervello e innescare la rimozione delle placche di beta-amiloide, uno dei segni distintivi dell'AD”, scrivono i ricercatori nel comunicato stampa. Il principio attivo è stato sviluppato e viene commercializzato dalle case farmaceutiche I-Mab Biopharma (I-Mab) e Jiangsu Nhwa Pharmaceutical (NHWA).

“Il sistema immunitario svolge un ruolo molto importante in tutte le malattie neurologiche. È entusiasmante che dopo 20 anni di lavoro preclinico, possiamo finalmente fare un passo avanti fondamentale verso la traduzione clinica e condurre questo primo test umano fondamentale”, ha concluso il professor Weiner. Solo alcuni giorni addietro è stato presentato un nuovo vaccino anti Alzheimer sviluppato dalla casa farmaceutica Alzinova AB; il farmaco, chiamato ALZ-101, si basa anch'esso sul colpire le proteine neurotossiche che si accumulano nel cervello, stimolando la la produzione di anticorpi specifici. La speranza è che i nuovi vaccini possano essere davvero sicuri ed efficaci nel contrastare la grave e diffusa patologia neurodegenerativa.