Grazie a una tecnica sperimentale, un team di ricerca del Great Ormond Street Hospital di Londra ha salvato la vita a due bambini malati di leucemia, che a due anni dall'innovativo trattamento hanno sconfitto il cancro e ora risultano in piena guarigione. La notizia, benché riguardi un campione estremamente limitato di pazienti e sia necessario attendere ancora un paio d'anni per le conferme definitive, è stata accolta con entusiasmo dalla comunità scientifica, e la speranza è che da successi come questi possa emergere una cura definitiva contro tutte le forme di cancro al sangue e non solo.

Poiché la chemioterapia non stava dando i suoi frutti e la vita dei piccoli cominciava ad essere seriamente in pericolo, tanto che ai genitori era stato comunicato di attendersi il peggio, i medici hanno proposto di intervenire con la procedura sperimentale, rivelatasi successivamente una mossa vincente. I ricercatori hanno estratto linfociti T (o cellule T) da donatori sani e li hanno geneticamente modificati affinché fossero pienamente compatibili col bersaglio nell'organismo dei bambini. Questa terapia, chiamata CAR-T (Chimeric antigen receptor T cell), risulta essere una delle più promettenti nella lotta alle leucemie e ai mielomi, in particolar modo nei bambini, ma non è esente da gravi effetti collaterali come infezioni, danni agli organi e alle vie respiratorie, fortunatamente non emersi nei due giovanissimi pazienti.

Una delle caratteristiche più interessanti della terapia CAR-T consiste nel fatto che essa è “per sempre”, dato che i globuli bianchi rivitalizzati dal trattamento continueranno ad uccidere tutte le cellule responsabili del cancro. La tecnica utilizzata al Great Ormond Street Hospital è stata inoltre basata su cellule T di altro donatore sano, procedura decisamente meno costosa (4 mila dollari contro 50 mila) rispetto a quella che prevede l'estrazione dallo stesso paziente. Grazie ai costi ridotti i ricercatori sperano di poter creare una vera e propria banca di cellule CAR-T, pronte all'uso per curare leucemie ed altre tipologie di cancro. I dettagli sull'innovativo trattamento sono stati pubblicati in uno studio su Science Translation Medicine.

[Foto di Sharon Lees/Great Ormond Street Hospital]