Cura autismo: nuove speranze grazie a un farmaco di quasi 100 anni testato sui bambini

Ricercatori dell'Università della California di San Diego hanno dimostrato che la suramina, un farmaco utilizzato sin dal 1923 per contrastare la tripanosomiasi (malattia del sonno) e infezioni da nematodi, potrebbe essere efficace per trattare i cosiddetti Disturbi dello Spettro Autistico (DSA). Non è la prima volta che viene evidenziato il potenziale del farmaco contro l'autismo, già messo in luce in due precedenti ricerche pubblicate nel 2014 su Translational Psychiatry e nel 2013 su PloS ONE, tuttavia in entrambi i casi gli esperimenti erano stati fatti solo su modelli murini, ovvero sui topi.

Nella nuova indagine, oltre ai topi, sono stati coinvolti anche dieci bambini autistici (tutti maschi) con un'età compresa tra i 5 e i 14 anni. I piccoli sono stati innanzitutto abbinati per quoziente intellettivo, età e gravità dei sintomi, e successivamente sono stati suddivisi in due gruppi – randomizzati – per ricevere il trattamento. Al primo è stata somministrata una singola infusione di suramina per via endovenosa (20 milligrammi per ogni chilogrammo di peso), al secondo è stato invece dato un placebo. Si è trattato dunque di uno studio in doppio cieco, analogo a quello effettuato dai ricercatori del Lurie Children's Hospital di Chicago che hanno dimostrato l'efficacia del cannabidiolo nel trattamento della sindrome di Dravet.

I bambini trattati con suramina hanno mostrato evidenti segnali di miglioramento nel linguaggio e nell'interazione sociale, oltre che una diminuzione nei comportamenti ripetitivi, uno dei sintomi caratteristici dell'autismo. A rendere particolarmente incoraggiante la sperimentazione sono stati gli effetti su due bambini, che dopo un paio di settimane dal trattamento hanno pronunciato le prime frasi della loro vita. Il farmaco è risultato efficace anche nei topi con sintomatologia paragonabile all'autismo umano, tuttavia i suoi effetti sono stati limitati nel tempo.

I benefici della suramina, che andranno valutati con indagini più approfondite, sarebbero legati ai suoi effetti su un processo biochimico noto come Cell Danger Response. Esso è infatti ritenuto tra le possibili cause dell'autismo, quando resta misteriosamente bloccato durante la gravidanza o lo sviluppo. Il farmaco, noto per effetti collaterali importanti come tossicità renale, neuropatia e coagulopatia, in basse concentrazioni è stato tollerato dai bambini, per questo è già in programma un'indagine con un numero maggiore di pazienti. I dettagli della ricerca coordinata dal professor Robert Naviaux sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology.