Un team di ricerca angloamericano coordinato da studiosi dell'Università dell'Indiana e del MRC Laboratory of Molecular Biology ha osservato per la prima volta la struttura ad alta risoluzione dei filamenti di proteina tau, i cui grovigli, assieme alle placche di beta-amiloide, sono responsabili della neurodegenerazione scaturita dal morbo di Alzheimer. Si tratta di una scoperta epocale poiché, conoscendo nei minimi dettagli questa struttura molecolare, è possibile gettare le basi per lo sviluppo di farmaci altamente mirati, in grado di legarsi alla sua superficie e dissolverla.

Gli studiosi, guidati da quattro massimi esperti mondiali nella ricerca contro le patologie neurodegenerative, ovvero i professori Michel Goedert, Sjors Scheres, Bernardino Ghetti e Holly Garringer, hanno raggiunto questo storico traguardo avvalendosi di una tecnica di imaging chiamata microscopia crioelettronica (crio-EM). Operando alle basse temperature, ha permesso di ottenere uno sguardo inedito sui filamenti di proteina tau, il cui coinvolgimento nel morbo di Alzheimer è noto da decenni. Nei cervelli sani essa funziona infatti come una sorta di supporto per stabilizzare i microtubuli, deputati all'organizzazione e al trasporto intracellulare, ma nella forma mutata genera grovigli che si accumulano e bloccano la comunicazione tra cellule cerebrali, scatenando i processi neurodegenerativi tipici della patologia.

Credit: Scheres Group MRC–LMBin foto: Credit: Scheres Group MRC–LMB

“Questo è un enorme passo avanti”, ha sottolineato il professor Bernardino Ghetti dell'Università dell'Indiana. “È chiaro che la tau ricopra un ruolo fondamentale nella progressione della malattia di Alzheimer e alcune forme di demenza. In termini di progettazione di agenti terapeutici, le possibilità sono ormai enormi”, ha aggiunto con entusiasmo il ricercatore, specificando che quella appena fatta è la scoperta più importante negli ultimi 25 anni nella lotta contro l'Alzheimer.

Il prossimo passo del team di ricerca sarà quello di utilizzare le informazioni ottenute per comprendere meglio i criptici processi che portano alla neurodegenerazione, oltre che gettare le basi per i farmaci di nuova generazione. Potranno volerci anni o decenni per averli in commercio, ma adesso gli scienziati conoscono i ‘punti deboli' del proprio bersaglio. I dettagli dello studio sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Nature.