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Usare l’Aids “modificata” per salvare i bimbi affetti da malattie genetiche. Sofia inclusa

Una ricerca di tre anni, due sui piccoli malati di leucodistrofia metacromatica e uno sui bimbi affetti dalla sindrome di Wiskott-Aldrich, sembra confermare l’efficacia della cura basata sulla modifica dell’Hiv.
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A cura di Redazione Scienze
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Usare una malattia e convertirla in cura: è questa una nuova frontiera – perché non paragonabile al meccanismo della vaccinazione – per la cura di alcune malattie genetiche. La rivista di settore "Science" ha pubblicato il risultato di una ricerca italiana condotta all'Istituto San Raffaele Telethon per la Malattia Genica di Milano. Secondo gli studiosi, dopo aver modificato l'Hiv, il virus dell'Aids, sarebbe possibile inserirlo nel corpo del paziente affinché trasporti un gene sano, sostituendo quello difettoso. Dopo tre anni di trattamento su sei bambini, i ricercatori notano con prudente ottimismo che al momento i risultati sembrano essere molto incoraggianti. Dei sei bambini, tre – provenienti da Italia, Turchia e Usa – soffrono della rara sindrome di Wiskott-Aldrich, mentre gli altri tre – da Libano, Usa ed Egitto – soffrono della leucodistrofia metacromatica, la stessa che affligge la piccola Sofia, il cui caso è diventato il simbolo del cosiddetto "Metodo stamina".

Questa malattia genetica è causata dalla scarsità nell'organismo di un enzima, la cui insufficienza procura nel tempo un eccesso di sulfatidi nel sistema nervoso. Il decorso della malattie costringe progressivamente alla perdita delle capacità cognitive e motorie. I trattamento di due anni con il virus Hiv modificato sui tre piccoli pazienti sembra aver fermato i sintomi della malattia, tanto che il primo bambino sottoposto alla cura ha raggiunto un'età, conducendo una vita apparentemente normale, a cui nessun paziente nelle stesse condizioni è mai arrivato. Dopo i pazienti malati di leucodistrofia metacromatica, i ricercatori hanno sperimentato la stessa tecnica sui bambini affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich. Dopo 20-32 mesi di trattamento sono scomparsi i sintomi della malattia. Luigi Naldini, coordinatore della ricerca, non ha nascosto l'entusiasmo, affermando che "la terapia non è solo sicura, è efficace e cambia la storia clinica di queste severe patologie. E' il coronamento di 15 anni di studi".

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