15 Settembre 2021
13:41

Una ragazza affetta da malattia autoimmune è stata curata grazie a una terapia sperimentale

Colpita da lupus eritematoso sistemico quando adolescente, la giovane è stata curata con una strategia terapeutica di ultima generazione, chiamata CAR-T, un tipo di immunoterapia basata su cellule T geneticamente modificate.
A cura di Valeria Aiello

Una strategia terapeutica di ultima generazione, chiamata T-CAR e finora utilizzata per combattere alcuni tumori, sta guadagnando sempre più spazio nel trattamento di altre patologie. I ricercatori dell’ospedale universitario di Erlangen, in Germania, l’hanno impiegata per curare una ragazza di vent’anni affetta da lupus eritematoso sistemico, una malattia autoimmune potenzialmente fatale, caratterizzata da un’alterazione del sistema immunitario che determina la formazione di anticorpi che prendono di mira il materiale genetico contenuto nelle cellule. Questo attacco causa gravi infiammazioni in vari distretti anatomici, che possono manifestarsi con eruzioni cutanee sul corpo, forti dolori articolari, diverse malattie del sangue, problemi al cuore, polmoni, reni e anche del sistema nervoso.

Nel caso della giovane una curata in Germania, Thu-Thao V, che da quattro anni lottava con la malattia, tutti i trattamenti farmacologici per controllare la condizione, come idrossiclorochina, steroidi e immunoterapie a cellule B attualmente disponibili, si erano dimostrati inefficaci, tanto da convincere i medici a tentare la strada sperimentale della CAR-T. “CAR-T sta per terapie a base di cellule T esprimenti un recettore chimerico per l’antigene” ha spiegato il professor Andreas Mackensen, Direttore del quinto Dipartimento di Medicina, Ematologia e Oncologia dell’ospedale universitario di Erlangen che insieme al collega, professor Georg Schett, Direttore del terzo Dipartimento di Medicina ha utilizzato per la prima volta al mondo la CAR-T contro il lupus eritematoso sistemico.

La terapia, descritta nel dettaglio in una pubblicazione sul New England Journal of Medicine, che rientra tra le cosiddette terapie geniche, perché agisce attraverso la riprogrammazione delle cellule immunitarie del paziente, si è basata su specifiche cellule immunitarie (le cellule T) che sono state estratte da un campione di sangue della ragazza e modificate geneticamente, per poi essere re-infuse. La modifica genetica ha riguardato l’inserzione di materiale genetico CAR, il recettore chimerico dell’antigene che è un recettore artificiale. “CAR – ha aggiunto Mackensen – riconosce antigeni speciali sulla superficie delle cellule bersaglio e le distrugge”. Nel caso della giovane paziente, le cellule sono state riprogrammate per “rendere innocue” le cellule B che producono gli autoanticorpi.

Il trattamento è stato somministrato nel marzo 2021. “Siamo rimasti molto sorpresi dalla rapidità con cui le condizioni della paziente sono migliorate subito dopo l'infusione di cellule – ha riportato professor Dimitrios Mougiakakos, medico senior presso il quinto Dipartimento di Medicina – . Le cellule CAR-T hanno svolto il loro lavoro in modo eccellente e hanno rapidamente reso inoffensive le cellule B che causano la malattia. Tutti i sintomi del lupus eritematoso sistemico sono scomparsi insieme agli anticorpi che stavano attaccando il corpo”.

A quasi sei mesi dal trattamento, la giovane ha completamente interrotto l’assunzione di farmaci immunosoppressori, incluso il cortisone, ed è attualmente priva di alcun sintomo, senza segni di recidiva. “Finalmente posso respirare correttamente e dormire tutta la notte, non ho più ritenzione idrica dovuta all'insufficienza renale, l’eruzione cutanea sul viso è scomparsa e i miei capelli stanno crescendo molto più densamente” dice la ventenne. Anche la sua funzione cardiaca è tornata alla normalità, con la sua frequenza che è scesa da una media di 115 a 130 battiti al minuto a 80 battiti al minuto.

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