Trasforma le cellule in killer del cancro, terapia genica approvata negli USA: come funziona
Approvata un'innovativa terapia genica in grado di trasformare le cellule del sistema immunitario dei pazienti (le cellule o linfociti T) in veri e propri killer del cancro. Il trattamento, chiamato Yescarta, è stato progettato per contrastare il linfoma non-Hodgkin, una diffusa e aggressiva neoplasia del tessuto linfatico che in Italia riguarda il 38 percento dei malati colpiti da linfoma, con oltre 15mila nuove diagnosi ogni anno.
A dare il via libera alla nuova terapia genica, una tecnica basata sull'inserzione di materiale genetico nel DNA delle cellule per modificarle, l'autorevole Food and Drug Administration (FDA) americana, l'ente governativo deputato al controllo dei farmaci, dei prodotti alimentari e delle procedure sanitarie. “Oggi si getta un'altra pietra miliare nello sviluppo di un nuovo paradigma scientifico per il trattamento delle malattie gravi", ha sottolineato il dottor Scott Gottlieb, Commissario della FDA. "Negli ultimi decenni – ha proseguito il dirigente – la terapia genica è passata da un concetto promettente a una soluzione pratica a forme mortali e in gran parte non manipolabili di cancro”.
Yescarta, tuttavia, non sarà resa accessibile a tutti i pazienti, ma solo a coloro che non hanno riposto positivamente a due trattamenti standard. La tecnica, che prevede l'estrazione delle cellule T del paziente e l'introduzione di un gene che punta e uccide le cellule del linfoma, non è infatti esente da gravi rischi per la salute. Nello studio clinico multicentrico condotto su 100 pazienti adulti che ha spinato le porte all'approvazione della FDA, infatti, entro due settimane dal trattamento sono emersi febbre alta, sintomi influenzali e soprattutto sindrome da rilascio di citochine (CRS) e tossicità neurologica: questi ultimi due fattori possono mettere in pericolo la vita del paziente. Un altro ostacolo è rappresentato dal costo elevatissimo del trattamento, ben 370mila dollari.
La terapia genica Yescarta è stata progettata dal National Cancer Institute in collaborazione con la Kite Pharma ed è la seconda tecnica di questo tipo approvata dall'ente federale statunitense, dopo quella chiamata Kymriah.