Rivoluzionata la CRISPR, editing genetico su 25 geni in contemporanea. Per la ricerca è un sogno
Rivoluzionata la celebre (e controversa) tecnica di editing genetico CRISPR-Cas, il “taglia e incolla” del DNA. Grazie a una nuova molecola progettata in laboratorio, infatti, ora è possibile modificare contemporaneamente e con grande precisione fino a 25 geni. In precedenza si era arrivati al massimo a sette geni in un unico esperimento, mentre nella maggior parte dei casi è stato modificato un singolo gene e in alcuni test si è arrivati a due o tre. A rendere ancor più straordinaria la rinnovata tecnica di editing genetico, il fatto che il numero di geni potrà essere aumentato facilmente a decine e addirittura a centinaia. Ciò permetterà di intervenire su intere reti genetiche con potenziali effetti dirompenti sulla ricerca. Basti pensare alle malattie rare legate a mutazioni genetiche multiple.
La ricerca. A rivoluzionare la CRISPR-Cas è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati della Scuola politecnica federale di Zurigo, conosciuta con l'acronimo di ETH (Eidgenössische Technische Hochschule Zürich). Gli studiosi svizzeri hanno collaborato a stretto contatto con i colleghi dell'Università di Basilea e dell'Istituto di scienze biomolecolari e biotecnologie del Dipartimento di genetica molecolare presso l'Università di Groninga, Paesi Bassi. Gli scienziati, coordinati dal professor Randall J. Platt, docente presso il Dipartimento di Scienze e ingegneria dei biosistemi, ritengono il risultato raggiunto un vero e proprio sogno: “Grazie a questo nuovo strumento, noi e altri scienziati possiamo ora realizzare ciò che potevamo solo sognare di fare in passato”, ha dichiarato con orgoglio l'autore principale della ricerca.
Il segreto della nuova tecnica. Ma come hanno fatto a rivoluzionare la CRISPR-Cas permettendole di intervenire su ben 25 geni? Il segreto risiede in un plasmide progettato in laboratorio, un frammento di DNA circolare utilizzato come un corriere in grado di “consegnare” le modifiche verso più siti programmati. La normale tecnica CRISPR-Cas, in parole semplici, sfrutta una molecola di RNA che spedisce un enzima (Cas) con precisione verso il sito genetico da modificare. Per fare un esempio, se sul sito X è presente una mutazione genetica, l'enzima Cas può essere inviato in quel punto per correggerla, sostituendo il frammento alterato con uno sano. Grazie al plasmide messo a punto da Platt e colleghi questa azione può essere svolta contemporaneamente su molti più siti e con grande precisione, come dimostrato dagli esperimenti inserendo il plasmide in cellule umane. Al posto dell'enzima Cas9, il più utilizzato per la CRISPR, gli scienziati hanno sfruttato una variante chiamata Cas12a.
Rivoluzione scientifica. La nuova tecnica potrebbe rivoluzionare i trattamenti di malattie genetiche complesse legate all'alterazione di reti di geni e non geni singoli, inoltre potrà essere sfruttata per la terapia di sostituzione cellulare (ad esempio convertendo cellule staminali in cellule specializzate) e per diminuire o aumentare l'attività di specifici geni. Ci sono dunque concrete possibilità che possa far fare un balzo in avanti gigantesco alla ricerca scientifica. I dettagli dello studio sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Nature Methods.
