Il farmaco ‘rivoluzionario’ contro la leucemia Kymriah di Novartis sta facendo molto discutere per il prezzo proposto dalla casa farmaceutica: stiamo parlando di 475 mila franchi, 400 mila euro, per un’unica somministrazione che praticamente nessun sistema sanitario nazionale può permettersi. Si tratta quindi di una terapia accessibile unicamente per chi ha la disponibilità economica.

Le dichiarazioni di Novartis. In questi mesi il farmaco ha regalato nuove speranze ai malati di leucemia, ma ha fatto anche molto discutere. In un’intervista del Blick, il presidente del CDA di Novartis Jörg Reinhardt ha dichiarato: “Kymriah non è una semplice pastiglia, ma un processo molto complesso. Le cellule dei pazienti vengono rimosse, modificate per la terapia genica e reinserite nuovamente. Questo processo è complicato e costoso. Pertanto il prezzo è giustificato. Inoltre Kymriah è un trattamento una tantum, mentre la terapia standard, che costa 100.000 franchi all’anno, può essere molto più costosa”.

Cos’è il Kymriah. Il farmaco in questione, il Kymriah, è il primo approvato dalla FDA che si basa su terapia genica, che come spiegava Reinhardt utilizza il materiale genetico del paziente per curare la malattia. L’obiettivo del farmaco è la leucemia linfoblastica acuta ed è mirato per il pazienti sotto i 25 anni che non reagiscono ai trattamenti attualmente disponibili e consiste in un’unica somministrazione. Il Kymriah in pratica modifica un gene dei pazienti che permette ai linfociti T di identificare e uccidere le cellule responsabili della leucemia.

Effetti collaterali. Per quanto la sperimentazione abbia dimostrato un’efficacia dell’83% sui 63 pazienti che hanno partecipato al test, restano comunque da considerare gli effetti collaterali che sembrerebbero particolarmente pericolosi: parliamo di sindrome da rilascio di citochine che porta a influenza, febbre alta, disturbi neurologici, infezioni acute, insufficienza renale, ipotensione e ipossia.