Dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù arriva una nuova tecnica genetica che permette ai bambini affetti da difetti congeniti del sistema immunitario (alterazioni dello sviluppo) di ottenere un trapianto di midollo da uno dei genitori, in caso di assenza di donatore compatibile, senza rischiare controindicazioni potenzialmente mortali. La tecnica si basa sull'utilizzo del gene “suicida” che riesce ad impedire e controllare le infezioni che possono scaturire da un trapianto.

Il prossimo 3 dicembre, in occasione del 58esimo meeting annuale della società americana di ematologia (American Society of Hematology), i ricercatori italiani mostreranno i dati ottenuti dal test che ha permesso a venti bambini di guarire da immunodeficienze primitive (malattie congenite provocate da alterazioni del sistema immunitario che perde in parte o totalmente la sua funzionalità) grazie all'infusione del gene “suicida”. Ma come funziona?

Di solito, dopo che le cellule linfocitarie dei genitori sono state prelevate, i medici le manipolano geneticamente in modo da favorire il “recupero dell'immunità adattiva, che protegge il paziente dalle infezioni virali o fungine”. A questo punto vengono reinfuse nel paziente che è così protetto. Capita però che queste cellule finiscano per aggredire l'organismo stesso provocandone la morte (e questo è poi il motivo per cui i medici evitano la procedura in casi di malattia che non mettano la vita del paziente a rischio). Qui entra in gioco il gene “suicida”.

Il vero nome del gene “suicida” è inducibilecaspase-9 o iC9 e viene inserito all'interno delle cellule linfocitarie che vengono poi congelate per essere scongelate e infuse nel paziente circa due settimane dopo il trapianto. A questo punto il gene resta dormiente, ma è pronto ad attivarsi nel caso in cui le cellule del donatore dovessero cercare di aggredire l'organismo. Come si attiva? Con l'iniezione di un agente attivante, l'AP1903.

[Foto di Ospedale Bambino Gesù]