Emofilia A, approvato emicizumab dalla Commissione europea: primo medicinale dopo 20 anni

Gli emofiliaci dispongono da oggi di una nuova "arma" per favorire la coagulazione e contrastare i sanguinamenti incontrollati. Si chiama emicizumab, un farmaco della Roche approvato di recente dalla Commissione europea, che rappresenta il primo nuovo medicinale – dopo 20 anni – capace di trattare i pazienti affetti da emofilia A con inibitore del fattore VIII. L'emofilia A, che è una patologia ereditaria che interessa circa 320.000 persone al mondo, è caratterizzata da sanguinamenti talora copiosi anche in presenza di ferite di piccola entità. La causa di tali perdite di sangue, che si verificano soprattutto a livello muscolare e delle articolazioni, è dovuta alla difficoltà del corpo di coagulare e rimarginare le ferite.

Come funziona emicizumab

Nella fattispecie trattata da emicizumab, questo anticorpo interviene sui fattori XIa e X per avvicinarli e attivare così la cascata della coagulazione. Il farmaco va iniettato per via sottocutanea una volta a settimana e ha dimostrato negli studi clinici condotti, di cui di seguito, di ridurre il sanguinamento dell'87%. Ad oggi emicizumab è oggetto di altri due studi per garantirne un ulteriore sviluppo clinico: Haven 3 e Haven 4, che seguono ai precedenti omonimi 1 e 2.

Gli studi condotti

Haven 1 è lo studio che ha verificato l'efficacia di emicizumab su 109 pazienti di età pari o superiore ai 12 anni, affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII. In questa fase si è apprezzata una riduzione dei sanguinamenti trattati dell'87%. In Haven 2 sono stati trattati con il farmaco 23 bambini di età inferiore ai 12 anni, affetti anch'essi dalla stessa patologia. Dopo un tempo mediano di circa 38 settimane di osservazione, l'87% dei piccoli pazienti ha manifestato zero sanguinamenti. Si tratta di risultati che dimostrano un'efficacia superiore rispetto ai trattamenti precedenti con agenti bypassati (BPA), sia in profilassi che al bisogno.

L'approvazione del farmaco

Emicizumab è stato approvato dalla FDA (Food and Drug Administration), l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti farmaceutici, il 16 novembre 2017. Oggi è arrivato l'ok anche dalla Commissione europea. Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche, si è detta "entusiasta" dell'approvazione dell'istituzione europea e ha auspicato che emicizumab può "fare davvero la differenza nella vita delle persone affette da emofilia A con inibitori e ci impegniamo a collaborare con gli Stati membri dell’UE per garantire l’accesso a questo importante farmaco nel minor tempo possibile".