Creato un nuovo, promettente farmaco in grado di bloccare crescita e proliferazione delle cellule del neuroblastoma, il tumore maligno (cancro) più diffuso tra i bambini con età inferiore ai 5 anni. La molecola, chiamata AMXT 1501, è risultata talmente efficace – in combinazione con un altro farmaco chiamato DFMO – che negli Stati Uniti è stata già avviata la sperimentazione mirata su un gruppo di pazienti adulti con specifiche criticità.

Orgoglio nazionale. Il farmaco, tecnicamente un inibitore, è stato realizzato da un team di ricerca internazionale coordinato da tre gruppi di studiosi, tra i quali vi è quello del Dipartimento di Farmacia e Biotecnologie dell'Università di Bologna, composto da Simone Di Giacomo, Federico M. Giorgi, Stefania Purgato, Giorgio Milazzo e Giovanni Perini. Tra gli altri istituti coinvolti il Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center dell'Università di Harvard, il Children’s Cancer Institute dell'UNSW e numerosi altri centri australiani.

La ricerca. Alla base dello sviluppo del neuroblastoma vi è un oncogene chiama MYCN, che è responsabile anche di altri tumori. Per comprendere l'importanza del suo ruolo, basti pensare che in una cellula sana si trovano soltanto due coppie del gene, mentre in una malata fino a 500. Purtroppo ad oggi non esistono farmaci in grado di bloccare la sua azione diretta, ma ne sono stati sviluppati alcuni in grado di colpire i geni regolati da MYCN. Tra le molecole alla base della crescita e della proliferazione delle cellule vi sono le cosiddette poliammine, che aumentano sensibilmente nelle cellule malate: il loro numero cresce sensibilmente proprio sotto l'azione del MYCN. Gli scienziati avevano già messo a punto un farmaco in grado di bloccare la produzione delle poliammine (il DFMO), tuttavia il cancro è così subdolo che quando viene “bloccato” riesce a procurarsi le poliammine richiamandole dall'esterno. Nella nuova ricerca gli scienziati hanno compreso questo meccanismo e individuato il gene (chiamato SCL3A2) che permette il trasporto dall'esterno delle poliammine. Hanno così subito sviluppato un altro farmaco – il già citato AMXT 1501 – che in combinazione con il DFMO blocca la ‘raccolta' di queste molecole e di conseguenza la crescita e la proliferazione del cancro.

Risultati promettenti. Nei test condotti in provetta e su topi geneticamente modificati per sviluppare il neuroblastoma, l'uso sinergico del DFMO e dell'AMXT 1501 ha dato risultati così incoraggianti che è subito partita la sperimentazione su alcuni pazienti adulti. La speranza è quella di mettere a punto una terapia altamente efficace e sicura in grado di bloccare la malattia nei bambini e non solo. I dettagli della ricerca sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica Science Translational Medicine.