Alzheimer, verso approvazione del primo, rivoluzionario farmaco che riduce il declino cognitivo
Entro l'inizio del nuovo anno sarà depositata la richiesta di approvazione del primo farmaco sperimentale in grado di ridurre il declino cognitivo scaturito dal morbo di Alzheimer, la più diffusa forma di demenza al mondo. Si tratta dell'Aducanumab, un anticorpo monoclonale prodotto dal colosso farmaceutico statunitense Biogen Inc che blocca l'aggregazione delle proteine di beta amiloide, un fenomeno da tempo associato alla patologia neurodegenerativa.
L'azienda avvierà la procedura entro l'inizio del 2020 presso la Food And Drug Administration (FDA) americana, l'agenzia governativa che si occupa di regolamentare farmaci, alimenti e terapie sperimentali. Solitamente dopo l'approvazione dell'FDA le case farmaceutiche seguono il medesimo iter anche in Europa, dunque se tutto andrà secondo i piani della Biogen il medicinale sarà disponibile anche nel Vecchio Continente. L'eventuale approvazione dell'FDA dovrebbe giungere entro 1-2 anni dall'avvio della procedura.
L'annuncio della Biogen sull'intenzione di sottoporre l'Aducanumab alla valutazione dell'FDA è giunto a sorpresa, tenendo presente che a marzo di quest'anno erano stati interrotti i trial clinici sul farmaco poiché ritenuto inadeguato allo scopo. In parole semplici, non riduceva il declino cognitivo. Tuttavia, analizzando un set di dati più ampio e tenendo in considerazione i pazienti cui è stato somministrato un dosaggio più alto, i ricercatori hanno ribaltato la valutazione iniziale, affermando che il medicinale è effettivamente in grado di contrastare il declino cognitivo se le dosi sono maggiori. Nello specifico i ricercatori della Biogen hanno osservato benefici significativi in termini cognitivi e funzionali su memoria, orientamento e linguaggio. Alla luce di questi rivoluzionari risultati – si tratta del resto del primo farmaco a contrastare il declino cognitivo – è stato deciso di presentare richiesta di approvazione alla FDA.
Ma come funziona effettivamente l'Aducanumab? Come indicato, si tratta di un anticorpo monoclonale umano progettato per bloccare l'aggregazione delle proteine di beta amiloide nel tessuto cerebrale. Assieme ai grovigli di proteina tau, queste proteine “appiccicose” che si formano nel cervello sono considerate intimamente connesse al declino cognitivo che caratterizza il morbo di Alzheimer. Il farmaco, in pratica, impedisce loro di accumularsi. Notevole ottimismo sul farmaco rivoluzionario è stato espresso da Michel Vounatsos, l'Amministratore delegato di Biogen: "Con una malattia così devastante che colpisce decine di milioni in tutto il mondo, l'annuncio di oggi è davvero incoraggiante nella lotta contro l'Alzheimer". "Questo è il risultato di una ricerca rivoluzionaria ed è una testimonianza della ferma determinazione di Biogen nel seguire la scienza e fare la cosa giusta per i pazienti – ha aggiunto il dirigente -, speriamo nella prospettiva di offrire ai pazienti la prima terapia per ridurre il declino clinico della malattia di Alzheimer". Non resta che attendere l'esito dell'iter di approvazione.
