Via libera alla sperimentazione sull’uomo della terapia genica contro l’HIV

Una nuova speranza nella lotta al virus dell’immunodeficienza umana (HIV) arriva dalla terapia genica. La Food and Drug Administration (FDA) l’Agenzia statunitense del farmaco ha dato il via libera alla sperimentazione clinica di fase 1 un nuovo trattamento che potrebbe permettere di vincere la battaglia contro il virus dell’HIV. L’approvazione è stata annunciata dalla società di biotecnologie American Gene Technologies (AGT) che ha sviluppato un nuovo trattamento “in grado di riparare i danni causati dall’HIV e permettere al sistema immunitario di controllare l’infezione” si legge in una dichiarazione dell’azienda.

I test sull’uomo partiranno con l’arruolamento del primo gruppo di pazienti e verranno esaminati i profili di sicurezza ed efficacia della terapia, chiamata AGT 103-T. “Un prodotto cellulare geneticamente modificato che è stato ottenuto da cellule umane” ha aggiunto la società che spera di “diminuire o eliminare il ricorso ai trattamenti antiretrovirali”. La sperimentazione clinica prevede un processo in più fasi – prelievo di sangue da ciascun paziente con HIV completamente sotto controllo mediante farmaci antiretrovirali seguito dal processo di leucaferesi, una procedura che permetterà di separare dal campione una specifica frazione di globuli bianchi, noti come linfociti T CD4. Tali campioni verranno quindi inviati a un laboratorio dove le tali cellule verranno geneticamente modificate attraverso il procedimento sviluppato da AGT. Una volta completato il processo e atteso un periodo iniziale di 11 giorni che consentirà alle tali cellule di moltiplicarsi, le cellule modificate verranno re-infuse nello stesso paziente da cui erano state originariamente prelevate.

La sperimentazione della terapia, progettata da AGT in collaborazione National Institute of Allergy and Infectious Disease (NIAID), inizierà il prossimo settembre e, se tutto andrà come previsto, i primi risultati potrebbero essere disponibili entro la fine dell’anno. “Il trattamento ha un alto potenziale per essere efficace – ha dichiarato David Pauza, chief science officer di AGT – . L’approvazione della FDA per lanciare la fase uno e condurre la nostra prima sperimentazione sull’uomo è una notizia importante e ci avvicina al nostro obiettivo, che è quello di cambiare la vita di questi pazienti mediante farmaci genetici”.

La terapia genica AGT103-T basa dunque il suo approccio sulla protezione del sistema immunitario e mira a proteggerlo dall’azione del virus che, per replicarsi, attacca e distrugge le cellule T CD4, lasciando l’organismo privo di queste cellule. Durante le infezioni da HIV, la loro conta si riduce gradualmente fino al punto che il sistema immunitario è più in grado di proteggere l’organismo dalle più comuni infezioni opportunistiche causate da patogeni (virus, batteri, funghi…) come ad esempio Salmonella. Una volta che la conta dei linfociti T circolanti scende sotto le 200 cellule per microlitro di sangue, al paziente è diagnosticata la sindrome da immunodeficienza acquisita (AIDS) e l’aspettativa di vita si riduce generalmente a soli tre anni.

In uno studio pubblicato su Molecular Therapy lo scorso giugno, le cellule T umane trattate con il protocollo AGT103-T hanno mostrato in vitro la capacità di difendersi dalle particelle di HIV e dalle cellule infettate dall’HIV. In tal senso, se dalla sperimentazione clinica risulterà una sufficiente concentrazione di cellule modificate in circolo, il virus non dovrebbe essere quindi in grado di replicarsi abbastanza da sopravvivere e il paziente risulterebbe dunque guarito.