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Leucemia, per la prima volta in Italia bimbo di 4 anni curato con la terapia genica: cos’è

In Italia, per la prima volta, un bimbo di 4 anni malato di leucemia è stato trattato con terapia genica e le cellule malate adesso sono scomparse: in cosa consiste la tecnica curativa.
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A cura di Zeina Ayache
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Per la prima volta in Italia, un bambino di 4 anni è stato curato dalla leucemia con la terapia genica, quella tecnica per cui il sistema immunitario viene manipolato in modo da riconoscere e attaccare il tumore. La notizia arriva dall"Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e offre importanti speranze a tutti i pazienti per cui le terapia convenizionali sono inefficaci. Ma vediamo come funziona.

Terapia genica, cioè? Quando parliamo di terapia genica, o immunoterapia, ci riferiamo ad una tecnica innovativa di manipolazione delle cellule del sistema immunitario che vengono riprogrammate per riconoscere e attaccare le cellule del tumore presenti. Nel caso specifico, i medici italiani hanno ‘prelevato i linfociti T del paziente le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio'. Il recettore si chiama CAR (Chimeric Antigenic Recepto) ed è in grado di potenziare i linfociti che vengono reinfusi nel paziente dove riconoscono e contrastano le cellule ‘malate' presenti nel sangue e ne midollo riuscendo ad eliminarle completamente.

Il bimbo di 4 anni. Il paziente è un bambino di 4 anni che soffriva di leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, cioè la forma pediatrica più frequente di tumore (parliamo di 400 nuovi casi ogni anno nel nostro Paese). Il piccolo era stato trattato con cure convenzionali ma aveva già avuto due ricadute prima di essere trattato con terapia genica. “Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un'efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo” spiega il prof. Locatelli che sottolinea “È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l'efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”.

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