La molecola jolly efficace su 29 tipi di tumore: nuovo farmaco sul mercato

Può sconfiggere 29 tipi diversi di tumore, in adulti e bambini, grazie al suo particolare meccanismo d’azione:  non agisce sull’organo dove il cancro ha avuto origine ma sull’alterazione genica, la “Ntrk”, che può essere comune alle cellule cancerose di molti tipi di cancro, e che non avrà gravi effetti collaterali. Al Congresso europeo di oncologia Esmo in corso a Barcellona è stata presentato il “larotrectinib”, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, che proprio nei giorni scorsi ha ottenuto il via libera alla commercializzazione nell’Unione europea (il farmaco è già approvato negli Stati Uniti, in Brasile e in Canada). Gli ultimi risultati sull’efficacia della molecola sono stati definiti “eccezionali” dalla comunità scientifica: si è infatti registrata una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e la sopravvivenza media è superiore ai 3 anni.

Come funziona il farmaco

Si tratta di un farmaco, che nel gergo tecnico è definito “agnostico” – dal momento che non ha come target un organo in particolare ma agisce indipendentemente dalla localizzazione della forma tumorale –, primo del suo genere: la molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico nei pazienti adulti e pediatrici per i quali un’operazione sarebbe troppo rischiosa e che presentano quella particolare alterazione genica definita fusione genica di Ntrk. Un’alterazione rara ma che nel nostro Paese riguarda circa 4mila pazienti ogni anno.

I tumore che può combattere

Un medicinale finora risultato efficace negli studi clinici in 29 diversi tumori, tra cui quelli del polmone, tiroide, melanoma, colon, sarcoma, tumori gastrointestinali, delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha dimostrato efficacia anche nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale e nei pazienti con metastasi cerebrali. Questo nuovo approccio ‘agnostico’, spiega Salvatore Siena, ordinario di oncologia all'Università di Milano e oncologo all'Ospedale Niguarda, “si focalizza dunque direttamente sull'alterazione genica che promuove la crescita del tumore, e questa può essere comune a più tipi di tumore. La sfida oggi è, dunque, riuscire a scoprire i pazienti che hanno tale alterazione genica, per poterli trattare al meglio, e per questo è necessario che siano estesi i test genetici. Infatti, solo test specifici possono identificare tale fusione genica”.

Il parere dell'esperto

Il test genico, spiega, “andrebbe effettuato in presenza di metastasi, poiché la prima opzione quando possibile resta la chirurgia”. Il problema è che non sempre tali test sono disponibili nelle strutture ospedaliere, anche se, rileva Siena, “una loro implementazione non sarebbe complessa da prevedere: in prima battuta è infatti sufficiente eseguire un test immunoistochimico, che è sempre generalmente disponibile ed ha costi ridotti, per rilevare la positività all'alterazione Ntrk; poi, se il paziente è positivo, si effettuano test più complessi”. La scommessa, insomma, conclude l'esperto, “è ora portare alla luce tutti quei pazienti per i quali le opzioni terapeutiche sono limitate, ma che hanno l'alterazione genica, perché questo darebbe loro una nuova opportunità di trattamento. Oggi, però, molti di questi pazienti sono nascosti, perché non sanno di avare l'alterazione. L'estensione dei test è perciò fondamentale”.