Il ‘taglia e incolla’ genetico è fuori controllo? Nuovi dubbi sul CRISPR/Cas9

Un nuovo studio del Wellcome Sanger Institute pone dei seri dubbi sulla speranza di utilizzare, almeno a breve, la tecnica del CRISPR/Cas9, per curare alcune malattie genetiche. Il metodo di editing genetico infatti, utilizzato fin ora solo per la ricerca scientifica e non per la "cura", provocherebbe un danno più grande del previsto, rischiando di generare cambiamenti pericolosi nelle cellule trattate. Il sogno di riuscire a curare le numerose malattie che trovano la loro causa in una mutazione genetica dovrà aspettare.

Per caso. La ricerca è stata avviata quasi per caso, come spiega Michael Kosicki, il primo autore "Il mio esperimento iniziale ha utilizzato CRISPR/Cas9 come strumento per studiare l'attività dei geni, tuttavia è diventato chiaro che stava accadendo qualcosa di strano". La speranza era di utilizzare questa metodica per trattare, modificando il genoma, malattie come il cancro, HIV o l'anemia falciforme, rendendo inattivi i geni che le provocano. Nuovi studi pongono diverse problematiche. I ricercatori hanno condotto uno studio sistematico completo, sia sulle cellule di topo che su quelle umane e hanno scoperto che CRISPR/Cas9 spesso causa mutazioni estese, anche molto distanti dal sito bersaglio. Una tale mancanza di "mira" potrebbe portare all'accensione o alla disattivazione di geni importanti con conseguenze imprevedibili. Insomma se vogliamo mettere mano al nostro corredo genetico e sopratutto curare le decine di malattie dovute a mutazioni genetiche, dovremo o cercare un'alternativa o migliorare la precisione di questa metodologia.

Ma cosa è il CRISPR / Cas9. Il CRISPR è il nome attribuito ad una raccolta di brevi segmenti di DNA di virus che i batteri procarioti immagazzinano, come uno schedario con foto, per "ricordarsi" chi li ha aggrediti in precedenza e riuscire così ad immunizzarsi contro gli attacchi dei virus. Una versione molto semplificata e denominata dai ricercatori CRISPR/Cas9 è stata inventata, come mezzo per editare, in modo molto più preciso e meno costoso dei precedenti, il genoma. Modificando con la bioingegneria il sistema CRISPR nel batterio Streptococcus pyogenes, sono stati in grado di utilizzarlo come un "taglierino" genomico. Questo metodo è stato utilizzato con successo per la modifica dei seguenti animali: pesce zebrato, moscerino della frutta,scimmie e addirittura embrioni umani.