I bimbi di ‘pietra’ curati al Gaslini con terapia rivoluzionaria: al via la sperimentazione
L'ospedale pediatrico Gaslini ha annunciato che sarà il primo centro mondiale a somministrare un farmaco sperimentale in grado di bloccare la fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop) conosciuta anche come la sindrome dei bambini di ‘pietra'.
Una terapia sperimentale. Come hanno spiegato dall'ospedale pediatrico genovese, il Gaslini appunto, si tratta di una terapia sperimentale che si basa su un farmaco, un anticorpo monoclonale, che dovrebbe bloccare il progredire della fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop).
Cos'è la fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop). Quando parliamo di fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop) ci riferiamo ad una malattia ereditaria disabilitante che implica un progressivo irrigidimento dei muscoli e dei tendini fino all'immobilità, da cui dunque il motivo del nome ‘sindrome dell'uomo di pietra'. Quando la malattia raggiunge il torace comporta gravi problemi respiratori, che possono portare il paziente al decesso. Attualmente sono pochi i casi di pazienti con questa malattia e proprio per questo la creazione di un farmaco risulta difficile.
Cosa farà il farmaco. Considerata la sintomatologia di questa malattia, il farmaco ha l'obiettivo di prevenire l'ossificazione e permettere la rimozione delle ossificazioni esistenti senza correre il rischio di recidiva.
Primato italiano. Lo studio è nelle mani dei ricercatori italiani dell'Istituto Giannina Gaslini di Genova che è dunque il primo centro a livello mondiale ad aver avviato la sperimentazione contro questa patologia genetica ultrarara che in Italia colpisce 34 persone, una persona persona su due milioni.
Come sarà la sperimentazione. Per il momento lo studio è in fase 2 (che studia la sicurezza, ma anche l'efficacia) dovrebbe concludersi tra due anni. I pazienti prescelti sono quattro, tutti italiani e già in cura presso il Gaslini.
