Per la prima volta, sconfitto l’HIV negli animali con l’editing genetico: come hanno fatto

Eliminato il virus dell'HIV da modelli animali viventi, uno dei quali modificato geneticamente con cellule umane infette. La notizia, divulgata dalla Temple University Health System, fa ben sperare nella possibilità di eliminare il virus dell'HIV, anche se una cura permanente è molto difficile considerando la facilità con cui il virus stesso è in grado di modificarsi. Sta di fatto però che, per la prima volta, l'infezione è stata eliminata dal DNA di alcuni animali. Ma come è possibile?

Editing genetico. I ricercatori hanno applicato il metodo del ‘copia e incolla' genetico, il cui vero nome è CRISPR/Cas9, che implica l'eliminazione di un determinato segmento di genoma sostituito con un uguale, ma sano. In pratica, il team è riuscito è disattivare l'HIV in un topo transgenico riducendo l'espressione dell'RNA dei geni del virus dal 95%. Lo stesso risultato è stato ottenuto sui topi nei quali era stato inserito l'equivalente dell'HIV umano. La tecnica dell'editing genetico ha infatti permesso di bloccare la replicazione del virus e di, potenzialmente, prevenire l'infezione sistemica.

HIV latente. L'esperimento è stato effettuato anche su un terzo gruppo di animali modificati con cellule immunitarie umane, inclusi i linfociti T, nelle quali è stata ‘inserita' un'infezione latente del virus dell'HIV che, grazie all'editing genetico, è stato eliminato.

Speranze per il futuro. La scoperta di oggi fa un passo avanti rispetto a quelle passate, ma è ancora in una fase embrionale per quello che riguarda la vera possibilità di sconfiggere l'HIV nell'essere umano. Nello studio infatti i modelli utilizzati sono animali, per quanto modificati con cellule umane. Inoltre, come dicevamo, parlare di cura definitiva è molto complesso vista l'abilità del virus dell'HIV di modificarsi e nascondersi.

Lo studio, intitolato "In Vivo Excision of HIV-1 Provirus by saCas9 and Multiplex Single-Guide RNAs in Animal Models", è stato pubblicato su Molecular Therapy.

[Foto copertina di lisichik]