Dalla Novartis arriva la conferma della conclusione della fase II dello studio che si sta occupando di testare un nuovo farmaco contro la leucemia. I ricercatori confermano che l'82% delle persone coinvolte è guarito dalla malattia, ma ci sono ancora alcuni problemi da risolvere prima di poter cantare vittoria. Partiamo con il dire che i test sono stati effettuati su 50 pazienti, tra bambini e giovani, malati di leucemia linfoblastomica acuta (LLA) cioè una leucemia maligna progressiva piuttosto rara (raccoglie il 9,5% dei casi) che non rispondevano alle cure attualmente disponibili.

La cura sperimentale, spiegano i ricercatori, ha permesso a 41 persone di guarire dalla leucemia, almeno per i tre mesi successivi al trattamento a base di un farmaco chiamato CTL019. Ma come funziona? Il CTL019 è un medicinale appartenente alla classe di quelli creati da linfociti T, geneticamente alterati, che giocano un ruolo fondamentale nell'attivazione del sistema immunitario. Queste cellule sono state appunto modificate in laboratorio per aiutare il sistema immunitario a trovare quelle del cancro ed ucciderle e sono state chiamate CAR-T, recettori chimerici per l'antigene dei linfociti T.

Non ci sono solo buone notizie. A quanto pare infatti circa la metà dei pazienti ha sviluppato la sindrome da rilascio di citochine, una complicazione che compare spesso nel caso di infusioni di linfociti T, mentre il 15% ha sviluppato problemi neurologici gravi incluso il delirio. Nessun paziente è morto a causa di questo nuovo trattamento e tutti gli effetti indesiderati sono stati curati, resta però evidente che i ricercatori debbano ancora effettuare ulteriori indagini prima di procedere oltre con la sperimentazione che nel 2017 chiederà l'approvazione del farmaco alla Food and Drug Administration.

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